تمكن فريق بحثي من تصحيح الطفرات المسؤولة عن اعتلال عضلة القلب التوسعي من خلال توظيف نظام تحرير الجينات “كريسبر- كاس 9”.
ووفق الفريق التابع لجامعة جنوب غرب تكساس، فإن التجربة لديها إمكانات هائلة لعلاج المرض الذي يحدث بسبب طفرات “البروتين الحافز لربط الحمض النووي الريبي، والذي يؤثر في إنتاج مئات البروتينات في خلايا عضلة القلب المسؤولة عن عملية ضخه.
واستخدم الفريق البحثي خلال تجاربه السريرية فيروساً لتوصيل مكونات “كريسبر- كاس 9” إلى خلايا عضلة القلب التي تحمل نوعين مختلفين من الطفرات المسببة للمرض، حيث نجح في مبادلة “نوكليوتيد” واحد، مع استبدالهم قطعة من الحمض النووي الطافر بجزء سليم من الجين “RBM20” .
وتوصلت النتائج إلى أن التقنية الجديدة من الخلايا الطافرة تدريجياً تفقد الخصائص الملازمة للمرض، وينتقل البروتين الذي ينتجه الجين “RBM20” إلى مكانه الطبيعي في النواة؛ ومن ثم بدأت الخلايا في صنع بروتينات صحية.
يذكر أن هذا المرض يتسبب في تدمير قدرة القلب على الانقباض تدريجياً؛ ومن ثم تضخمه بشكل كبير، وفشله مع مرور الوقت، فيما يقتصر علاجه على الأدوية التي تحسن وظيفة الانقباض مؤقتاً، أو زراعة القلب.
