طور علماء مركز التعديل الوراثي والتقنيات الجينية التابع للجامعة الروسية للبحوث الطبية، طريقة لعلاج “مرض الفراشة” الوراثي الخلقي النادر.
وكشف علماء المركز، عن اقتراحهم لاستخدام تقنية تعديل الجينوم في علاج “مرض الفراشة” (مرض انحلال البشرة الفقاعي)، الذي يعتبر غير قابل للعلاج. لأن الطريقة المقترحة تسمح بتعديل أجزاء الحمض النووي في خلايا الكائن الحي.
ويتصف هذا المرض بهشاشة الجلد والأغشية المخاطية للشخص، بسبب طفرات جينية تشفر بروتينات مختلفة، فيما ذكرت ناديجدا غورسكايا، كبيرة الباحثين في المركز: “انحلال البشرة الفقاعي، ليس مرضا واحدا، بل مجموعة أمراض تحدث طفرة تدمر تسلسل الجين، ما يسبب اختلال وظائف البروتينات التي تنظم عمل الجلد”.
وأضافت: “كل مريض لديه طفرة مختلفة. وتكمن مهمتنا في إيجاد طريقة تتركز على مريض محدد، ولكنها في نفس الوقت تكون طريقة عامة وشاملة”، وتكمن فكرة العلماء في استخدام الحمض النووي المعدل للبروتين (المعاد التركيب) في “إيقاف” الطفرات بالخلايا التي تسببت بالمرض. وهذه الطفرات تخص مريضا معينا وليست شاملة.